Medicamente orfane: o listă cu denumiri, scop, indicații și contraindicații

Medicamente orfane preparate medicamentoase - sunt cele care sunt utilizate pentru tratarea bolilor rare. Acestea se mai numesc și "medicamente orfane". În cazul în care o boală este rară, poate fi dificil de găsit.

Există de fapt un paradox la mijloc. În ciuda rarității, există mulți pacienți cu astfel de diagnostice în ansamblu. De exemplu, în țările europene există 30 de milioane de astfel de boli, ceea ce înseamnă că aproximativ fiecare a 15-a persoană suferă de o boală orfană. Medicamentele speciale sunt concepute pentru a le trata.

Înregistrarea medicamentelor orfane

Astfel de medicamente urmează, de obicei, aceeași cale de producție și înregistrare ca și medicamentele convenționale. Dar acestea beneficiază de anumite stimulente care încurajează producătorii să investească în mod special în dezvoltarea lor.

Intervenția guvernamentală pentru susținerea producției se realizează într-o varietate de moduriscutiri și stimulente fiscale, proceduri simplificate de acces pe piața internă, subvenții pentru dezvoltare, perioade mai lungi de exclusivitate pe piață.

Cine acordă acest statut?

Clasificat ca medicament orfan de către Comitetul pentru medicamente orfane (Comitetul pentru medicamente orfane, Agenția Europeană pentru Medicamente). Aprobat de Comisia Europeană. Numai atunci se va elibera un certificat de înregistrare.

Cerințe

Pentru ca o cerere de acordare a statutului de medicament orfan să fie aprobată, aceasta trebuie să îndeplinească următoarele cerințe:

1. Trebuie să fie utilizat pentru proceduri de diagnosticare, terapeutice sau de diagnosticare Profilaxia bolii, care pune în pericol viața sau este cronică.
2. Boala nu trebuie să apară la mai mult de 5 persoane din 10 000 în Uniunea Europeană sau este puțin probabil ca vânzările de medicamente să acopere costurile, necesare pentru evoluțiile sale.
3. Nu există o modalitate adecvată de a diagnostica, trata sau preveni boala sau, dacă există una, medicamentul în cauză ar trebui să ajute pacienții cu această afecțiune.

La nivel de lege

La sfârșitul lunii martie 2010, în Rusia a fost aprobat proiectul de lege "privind circulația medicamentelor", care prevede reglementarea de către stat a prețurilor pentru medicamentele considerate esențiale și vitale. Proiectul final nu face nicio mențiune despre așa-numitele medicamente orfane. Un astfel de amendament a dispărut din lege după prima lectură în Duma de Stat.

Din acest motiv, câteva zeci de fundații caritabile s-au unit într-un apel către președintele Rusiei. Ei au cerut legalizarea circulației medicamentelor orfane și simplificarea regimului de import și înregistrare a acestora în țară.

Ca urmare, pe site-ul Ministerului Sănătății a fost publicată o declarație oficială. Astfel, procedura de import a acestor produse farmaceutice a fost simplificată. Acum nu este mai mult de 5 zile.

Autorizația de import pentru uz personal se eliberează în format electronic cu semnătură digitală. Astfel, pacienții din regiunile îndepărtate nu trebuie să se deplaseze în capitală și nu trebuie să stea la cozi pentru a obține autorizația.

Boli orfane

Exemple de boli orfane sunt:

1. Mucopolizaharidoza. Boala ereditară în forma sa severă, care implică o tulburare metabolică. În medie, în Rusia, în fiecare an se nasc aproximativ 15 persoane cu această boală.
2. Hemofilie. Patologie ereditară, în care Deficiența factorului de coagulare, care încetinește procesul de coagulare a sângelui. În Rusia, au fost raportate 8.000 de cazuri de fibroză chistică. Pacienți.
3. Candidoza cronică a mucoaselor. Aceasta este cauzată de o ciupercă numită Candida. Apare frecvent la copiii cu vârsta sub 18 ani.

De asemenea, în această listă sunt incluse mucormicoza, zigomicoza, timomul, sarcomul malign de țesut moale, fibroza chistică, hiperprolactinemia, sindromul Rett, colita ulcerativă, sindromul Majeed, aniridia. Acestea nu sunt singurele boli orfane - lista este mult mai lungă.

Lista de medicamente populare

Cele mai cunoscute medicamente orfane pentru această boală sunt

1. "Soliris". Ingredientul activ este eculizumab. Imunosupresor. Indicațiile sunt sindromul hemolitic-uremic atipic și hemoglobinurie paroxistică nocturnă paroxistică. Contraindicațiile includ purtarea bacterioasă a Neisseria meningitides, leziuni infecțioase active, absența vaccinării, afecțiuni hepatice și renale severe.
2. "Enplate". Principalul ingredient activ este romiplostim. Medicamentul este indicat pentru purpura trombocitopenică idiopatică.
3. "Elapraza ". Componenta principală este idursulfază. Este indicat pentru mucopolizaharidoza de tip 2.
4. "Traklir". Principalul ingredient al medicamentului este bosentan. Se utilizează pentru hipertensiune pulmonară.
5. "Enbrel". Ethanercept este prezent în medicament. Este prescris pentru artrita juvenilă cu debut sistemic.
6. "Naglazim ". Ingredientul activ este halsulfază. Se utilizează în mucopolizaharidoza de tip 4.
7. "Actemra". Conține tocilizumab. Este prescris pentru artrita juvenilă cu debut sistemic.
8. "Revolade". Ingredientul activ este eltrombopag. Medicamentul este utilizat în purpura trombocitopenică idiopatică.
9. "Aldazurim". Laronidază este ingredientul activ. Este prescris pentru mucopolizaharidoza de tip 1.
10. "Hilaris". Canakinumab este ingredientul activ. Medicamentul este utilizat în artrita juvenilă cu debut sistemic.
11. "Privigene ". Ingredientul său activ este imunoglobulina umană. Medicamentul este prescris pentru purpura trombocitopenică idiopatică.
12. "Replagal". Ingredient activ - agalsidază alfa. Este prescris pentru boala Fabry.
13. "Exijad". Ingredientul activ este deferasirox. Se utilizează pentru anemia aplastică nespecificată.
14. "Orfadin". Ingredientul activ este nitisinona. Este indicat pentru tirozinemie.
15. "Adempas". Conține riociguat. Este prescris pentru hipertensiune pulmonară.
16. "Opsamite". Conține macitentan. Se utilizează pentru hipertensiune pulmonară.
17. "Revacion". Sildenafilul este prezent în formula. Prescris pentru hipertensiune pulmonară.
18. "Mayozyme". Ingredientul activ este alglucozidază alfa. Medicamentul este utilizat pentru boala Pompe.
19. "Zaweska". Principalul ingredient activ - miglustat. Este prescris pentru sfingolipidoză.
20. "Ventavis". Conține iloprost. Prescris pentru hipertensiune pulmonară.
21. "Fabrazyme". Conține agalsidază beta. Potrivit pentru sfingolipidoză.
22. "Volibris". Ingredientul activ este ambrisentan. Este prescris pentru hipertensiune pulmonară.
23. "Ilomedin". Ingredientul activ este iloprost. Medicament utilizat în hipertensiunea pulmonară.

Această listă de medicamente orfane este considerată cea mai populară dintre cele prescrise pentru boli.

Contraindicații

Medicamentele sunt interzise în caz de hipersensibilitate la compusul activ al medicamentului, precum și în forme severe de boli hepatice și renale. Administrat copiilor numai după aprobarea medicului.

Concluzie

Astfel, lista medicamentelor orfane este o listă de medicamente care sunt prescrise pentru bolile din grupul cu același nume. Astfel de patologii sunt considerate a fi rare.

Companiile au beneficii pentru dezvoltarea de medicamente orfane. Înregistrarea se face la fel ca pentru alte produse farmaceutice, dar cu o confirmare suplimentară din partea comitetului relevant.

În ceea ce privește pacienții, este important să ne amintim că numai medicul trebuie să prescrie medicamentul. Auto-cumpărarea de medicamente nu este recomandată, deoarece poate să nu aducă rezultatul dorit, ci doar să agraveze evoluția bolii.